Idag diagnostiseras «lateral amyotrofisk skleros» Det motsvarar nästan en mening: endast ett fall av att stabilisera patientens tillstånd med denna sjukdom. Men hoppet är att den här sjukdomen blir härdbar, det finns. I forskarnas värld är detta hopp associerat med stamcellsforskning.
Innehåll
Lateral amyotrofisk skleros - en svår sjukdom och lite studerad, trots det faktum att många studier har hållits i årtionden. En ganska effektiv behandlingsmetod och inte hittades. Vissa forskare tror att en viktig roll i restaureringen av skadade motorneuroner eller även i skapandet av nya stamceller kunde spelas med sin förmåga att skilja sig i ett flertal cellinjer.
Den sida amyotrofiska sklerosen, även känd som sjukdomen Lu Geriga, är en progressiv sjukdom, som uttrycks i gradvis utveckling och fördelning av svaghet och atrofi av patientens drabbade muskler. En sådan stat leder till muskeldysfunktion, oförmåga och i slutändan till dödsfall eller konstant beroende av andningsmedel, som i genomsnitt är 3 år efter att musklerna är diagnostiserad.
Cirka 5% -10% personer med lateral amyotrofisk skleros har släktingar med en sådan sjukdom. De flesta fall av sidor av lateral amyotrofisk skleros (90% till 95%) har en sporadisk natur, som ofta uppstår «Helt oväntat», Men det finns en sällsynt form av lateral amyotrofisk skleros, som kan spåras i 3 västra områden i Stillahavsområdet: Guam, halvön Ki i Japan och Western New Guinea. Många etiologiska faktorer är förknippade med det faktum att uttömningsprocessen förblir oförståelig och oförklarlig.
Faktorer som driver en kedja av händelser som leder till döden av motor neuroner är okända. Det kan antas att den förändrade genen leder till utvecklingen av ett giftigt ämne, vilket lanserar sjukdomsprocessen. Även i 15% -20% av familjer som har mutter, är mekanismen för sin åtgärd, accelererar början av sjukdomen, fortfarande okänd. Vi är också okända orsakerna till förekomsten av en sådan sjukdom i olika åldrar och hastigheten av dess progression, associerad med specifika mutationer av genen, liksom orsaken till ofullständig morbiditet (de flesta bärarna av genen påverkas, men inte allt).
Och ännu mindre är medveten om orsakerna till sjukdomen i sporadiska fall av den västra regionen i Stilla havet. Direkt orsak till muskelsvaghet och deras utmattning - progressiv förlust av muskelmotorneuroner. Nervceller placerade i ryggmärgen eller i hjärnstammen och direkt relaterad till musklerna (nedre motor neuroner) och i cerebral cortex (övre motor neuroner) associerade med lägre motor neuroner. Nervösa celler och kedjor som är i hjärnans främre del kan också påverkas (föraktliga motorneuroner).
Ingen metod för behandling kan fördröja eller dra utvecklingen av lateral amyotrofisk skleros. Det finns en rekommenderad behandlingsmetod (med hjälp av riluzol), som kan lägga till 2-3 månader till den genomsnittliga livslängden hos patienten med lateral amyotrofisk skleros. Noggrann efterlevnad av kosten och den aktuella användningen av icke-invasivt stöd för andning kan utöka den tillfälliga ramen för patientens liv i ytterligare 6-12 månader.
Stamceller är celler som inte passerade differentiering och förvärvade inte specifika funktioner. De har potential att självhälsa, dela och skilja sig till specifika celltyper. Differentiering av stamceller i vuxna celler är tydligt justerat; Annars kan komplexa växter eller djur existera, med sina många interrelaterade vävnader och organ. Till skillnad från stam, mogna eller differentierade celler bildar specifika strukturer och utför vissa funktioner och förlorar i många fall möjligheten att dela och multiplicera.
Malign eller «Dedifferentiated» Celler skiljer sig från stam och normal specialiserat på att de är uppdelade okontrollerbart och bär risken för kroppens odling. Differentiering av stamcellen ska sättas på, få rätt riktning och stäng av så att de nödvändiga tygerna är byggda i olika organsystem. Stamceller, inklusive nervösa stamceller, är per definition närvarande i embryon. Stamceller kan hittas i sladdblod. Hos vuxna är dessa celler i benmärgen och andra organ i vilka kontrollerad självläkning krävs.
Frågan om forskningens etikalitet på en person i ett tidigt stadium av studier av stamceller, med tonvikt på riskerna med för tidiga kliniska prövningar. Rapporter om transplantation av stamceller som genomfördes i Kina utan att överväga oberoende experter av objektiva data för varje patient tidigare, omedelbart efter och efter en lång tid efter transplantation, ger inte den nödvändiga vetenskapliga informationen för att fastställa säkerheten och effektiviteten av denna metod.
«Det är kritiskt att forskare och kliniker är försiktiga, planerar strikt vetenskaplig forskning, och i synnerhet behöver fokusera på viktiga laboratorieexperiment som kan ge svar på många frågor som nu står inför denna terapeutiska metod», - Skriftlig Lucy Brujahn, Vetenskapsdirektör och vice VD för föreningen «BAS» (lateral amyotrofisk skleros). - «För att en sådan terapi är säker och hade möjlighet till klinisk användning är det nödvändigt att egenskaperna och komplexiteten hos olika stamceller.» Som svar på begränsningen av stamcellsforskningen, som kan få federal finansiering, den amerikanska Academy of Neurology och American Neurology Association - två ledande professionella organisationer av neurologer i USA - uttryckte förtroende för att arbeta med både embryonala och vuxna stamceller skulle utförd noggrant och under strikt kontroll. Medlemmar av dessa organisationer och allmänheten är oroade över iakttagandet av viktiga etiska normer i studierna av embryonala stamceller.
Det finns två cirkel av vetenskapliga problem. Först, på grund av det faktum att sannolikheten för framgång med en separat studie är ganska låg, för ytterligare snabb utveckling, behövs parallella studier i olika riktningar. Kärnan i forskning - prover och fel som identifierar ineffektiva riktningar, så att du kan fokusera på mer lovande. Mellan början av vetenskaplig forskning och klinisk användning av metoden brukar äga rum.
Därför leder eventuell fördröjning vid bestämning av den terapeutiska potentialen hos metoden till en fördröjning i införandet av denna behandlingsmetod. För det andra kan eliminering av vissa typer av forskning från federal finansiering leda till förlust av sådana studier från området för staten och förlust av kontroll över dem, liksom övergången av dessa studier i andra länder. Och detta kan skada både specifika patienter och hela samhället av patienter, kliniker och forskare.
Studier av stamceller ger upphov till patienter med lateral amyotrofisk skleros och kan leda till utveckling av nya behandlingsmetoder som saktar sjukdomsframsteg. Men det här hoppet bör kombineras med försiktighet, eftersom studien av stamceller fortfarande är i ett tidigt skede i allmänhet och med den sida amyotrofiska sklerosen, i synnerhet, liksom på grund av den begränsade effektiviteten av alla farmakologiska effekter på transgena möss och Patienter med neuribrös lateral amyotrofisk skleros. I framtida studier av stamceller, kliniker, forskare, liksom patienter som deltar i dem, bör vara uppmärksam på frågorna om etik och vetenskaplig rigor.
